新药“Zolgensma”：美国食品及药物管理局批准幼儿肌肉萎缩基因疗法叫价212.5万美元

时间：2025-05-06 21:17:34 来源：网络整理编辑：百科

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新药“Zolgensma”：美国食品及药物管理局批准幼儿肌肉萎缩基因疗法叫价212.5万美元史上最贵
（神秘的新药地球uux.cn报道）美国食品及药物管理局（FDA）上周五（24日）批准一款用幼儿肌肉萎缩的基因疗法，叫价212.5万美元，美美元成为史上最昂贵药物。国食管理药厂方面表示，品及肯尼亚理财数据药物价格惊人是药物因疗因为它是颠覆性的新疗法，而且已比现行疗法便宜一半。局批价万
新药“Zolgensma”由瑞士制药公司诺华集团（Novartis）推出，准幼为用以治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，儿肌SMA）的肉萎一次性疗法。疗法采用静脉注射，缩基以有效基因取代患者的法叫利比里亚全球数据缺陷基因。家长可分5年偿还费用。新药新生儿的美美元SMA发病率约为万分之一，90%患病婴幼儿在2岁前可能死亡，国食管理或须使用呼吸器。品及
FDA批准以Zolgensma治疗两岁以下患有SMA的利比里亚一手数据幼儿，包括那些还未有病征的孩童。当局指，Zolgensma已完成一项针对36名两周至8个月大婴儿的临床测试，而药物常见副作用包括肝酶上升和呕吐。诺华料于今年稍后取得欧洲与日本批准。利比里亚源头数据
相关报道：诺华「基因疗法」新药在美上市史上最贵
（神秘的地球uux.cn报道）据ETtoday：瑞士药厂诺华（Novartis）研发的新药「Zolgensma」已在美国上市，可用来治疗罕见遗传病「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA），药物注入患者体内后，有效基因会取代掉缺陷基因，为颠覆传统的利比里亚币圈数据「基因疗法」。然而Zolgensma并不是人人都负担得起，一剂就要天价210万美元，是有史以来最昂贵的药物。
据《卫报》报导，Zolgensma采用静脉注射，进入到患者脊髓液再发挥药效，先前已在36名2周至8个月大的婴儿身上完成安全测试，目前美国食品暨药物管理局（FDA）批准此药物可以治疗2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症病童。
报导指出，罹患脊髓性肌肉萎缩症的幼儿，有90%会在2年内死亡，过去市面上只有一种治疗此疾病的药物，如今药厂巨头推出Zolgensma，无疑是给了病童父母极大希望，但美国保险公司Harvard Pilgrim Health Care的首席医疗官谢尔曼（Michael Sherman）就质疑「许多药物的问题在于它们太贵，有需要的人根本负担不起。」
诺华表示，Zolgensma只需要一剂就能完成治疗，不用一直花钱买下一剂药物，相比之下划算得多，而且未来会和保险公司合作，家长可以分5年时间来支付费用，平均每年付42.5万美元。

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